弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
▓上海杯SHPC▓GGPoker[—ggn178.com—]为亚洲最具备实力的一间国际扑克竞技赛事平台,提供一个正规安全有保障的扑克游戏环境,加入立即玩与GGPoker全球玩家一起同乐东莞:“绿色通道”助力外贸稳定发展
本文转自:中新网
中新网原创微纪录片节目《微视界》
近日##,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling efficient ocular-directed gene delivery across species”的研究论文@@#,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据#@。
这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体AAVv128@#@*,在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上*@@#,AAVv128相比于AAV8*#,在细胞结合方面提高了30.8倍*@#%#,在细胞摄取方面提高了24.7倍#%#。
研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验%@@,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率##,显示了AAVv128的跨种属高转导效率%**#。
老年性黄斑变性(AMD)堪称老年人的“视力杀手”
老年性黄斑变性@%%#@,又称为年龄相关性黄斑变性(以下简称AMD)#%#@*,是世界三大常见的致盲因素之一#*@@,是发达国家55岁以上人群视力严重下降的主要原因%#%@,堪称老年人的“视力杀手”%#。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示***%,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例@#%@。
AMD通常有干性和湿性(新生血管性@@**,以下简称nAMD)两种形式@*%%#,其中nAMD发展迅速#*%*%,能使人在短时间内视力迅速下降、视物变形*@%@%,甚至视力突然丧失#***,严重影响患者的生活品质*##*。nAMD的成因主要是视网膜色素上皮层下面产生异常的脉络膜新生血管%#@,作为不成熟的毛细血管##,它们就像活火山一样####,可导致黄斑区出现渗漏、出血、水肿、脂质沉积、色素上皮脱离等情况*%%。
目前@%,抗VEGF药物玻璃体腔注射是nAMD的首选治疗方法##@%*,我国企业自主研发的康柏西普眼用注射液已于10年前上市@%*,显著改善患者视力水平%@**%。
抗VEGF治疗方法仍有提升空间
抗VEGF疗法在抑制新生血管、恢复nAMD患者视力上有着显著的疗效*%#@%,但通常患者需要在前3个月中每月通过玻璃体腔注射来完成基础量治疗@@@%,然后根据病情选用抗VEGF药物的种类*@,每1-3个月反复注射抗VEGF药物来控制病情@@#%@。
长期频繁的接受抗VEGF药物玻璃体腔注射@*@@#,大大增加了患者的生理、心理和经济负担#*,通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法基因治疗#%,有望实现“一次注射、长期获益”@*。
基因治疗带来新的治疗选择
在临床前研究的基础上*%,弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品Ⅰ类生物新药KH631@@*,已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药*%#。临床试验结果显示%#,该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应%%。
同时****#,KH658作为弘基生物第二款用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品*%%@@,目前已获批进入中国和美国临床试验@%*,具有给药方式简便、安全、细胞转导效率高的特点%*###,有望为患者带来新的治疗选择***@#。
分享让更多人看到
热门排行
- 1评《我的阿勒泰》:乐见有创造力的文学“魔改”
- 2看不见的8小时·为生命守门ICU,离死亡近,离希望更近
- 3最高法发布纪念国家赔偿法颁布三十周年典型案例
- 4习言道|习近平欧洲之行,几个场景很不寻常
- 5拜登和特朗普各自赢得2024年总统选举马里兰州党内初选
- 6法国埃菲尔铁塔长高了直升机为其安装6米高新天线
- 7内蒙古多地迎来盛花期
- 8罚款500元!一男子在高铁上吸电子烟,涉嫌危害铁路安全
- 9英摄影师捕捉三只鹿张望瞬间角度完美一致好似重影
- 10美国巴尔的摩倒塌大桥残骸拆除作业开始
- 11无强制购物变“强买强卖”?出游“避坑指南”受关注
- 12“00后”黄金档能否包揽金牌?
- 13香港欧洲商会主席:看好香港保持亚洲枢纽优势
- 14多国专家共议全球稳定与发展:看好香港角色与作用
- 15阔别10年胡文虎女儿胡仙再返乡探亲谒祖
- 16味蕾中国什么是“好客山东”?吃一顿鲁菜就明白了
- 17上海采取“减少流动+核酸筛查”策略尽快实现社会面动态清零
- 18新款iPadPro存在渲染失常问题?苹果中国客服回应
- 19中新教育|新一期新时代中小学名师名校长培养计划启动
- 20东西问·中外对话|当鄂温克族歌唱家遇上美国乡村音乐人