弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
▓GG扑克APP下载▓GGPoker[—ggn178.com—]为亚洲最具备实力的一间国际扑克竞技赛事平台,提供一个正规安全有保障的扑克游戏环境,加入立即玩与GGPoker全球玩家一起同乐让更多孩子享受普惠学前教育(让老百姓过上更好的日子)
本文转自:中新网
米其林中国区副总裁高嵩:手握美食指南品中国城市滋味
近日**@#,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling efficient ocular-directed gene delivery across species”的研究论文%*%@@,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据@#@。
这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体AAVv128#*@#%,在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上*#%,AAVv128相比于AAV8@@**@,在细胞结合方面提高了30.8倍@@#,在细胞摄取方面提高了24.7倍*%#。
研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验%#,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率%**@,显示了AAVv128的跨种属高转导效率#@。
老年性黄斑变性(AMD)堪称老年人的“视力杀手”
老年性黄斑变性*@@,又称为年龄相关性黄斑变性(以下简称AMD)@*,是世界三大常见的致盲因素之一**%*@,是发达国家55岁以上人群视力严重下降的主要原因@@###,堪称老年人的“视力杀手”#@%@。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示#*%,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例*@*。
AMD通常有干性和湿性(新生血管性#*,以下简称nAMD)两种形式##%#,其中nAMD发展迅速%***#,能使人在短时间内视力迅速下降、视物变形%*@,甚至视力突然丧失%@@*#,严重影响患者的生活品质%%。nAMD的成因主要是视网膜色素上皮层下面产生异常的脉络膜新生血管@##*@,作为不成熟的毛细血管#@*,它们就像活火山一样#*,可导致黄斑区出现渗漏、出血、水肿、脂质沉积、色素上皮脱离等情况@*。
目前**,抗VEGF药物玻璃体腔注射是nAMD的首选治疗方法%@,我国企业自主研发的康柏西普眼用注射液已于10年前上市#*,显著改善患者视力水平#%*@#。
抗VEGF治疗方法仍有提升空间
抗VEGF疗法在抑制新生血管、恢复nAMD患者视力上有着显著的疗效%*@@*,但通常患者需要在前3个月中每月通过玻璃体腔注射来完成基础量治疗*%#,然后根据病情选用抗VEGF药物的种类@@@,每1-3个月反复注射抗VEGF药物来控制病情**。
长期频繁的接受抗VEGF药物玻璃体腔注射%%#*@,大大增加了患者的生理、心理和经济负担%##@,通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法基因治疗*#*,有望实现“一次注射、长期获益”***%%。
基因治疗带来新的治疗选择
在临床前研究的基础上%*#,弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品Ⅰ类生物新药KH631*#*#,已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药@*%#。临床试验结果显示@*@,该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应##。
同时*@*,KH658作为弘基生物第二款用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品%#@@,目前已获批进入中国和美国临床试验#@##,具有给药方式简便、安全、细胞转导效率高的特点%#,有望为患者带来新的治疗选择#@*。
分享让更多人看到
热门排行
- 1“寻味香港云南出发”活动昆明举行滇港美食碰撞出别样火花
- 2重庆巴南百余亩醉蝶花盛开吸引市民寻“蝶”
- 3陕西:多对野生大熊猫母子同框“合影”
- 4东西问·中外对话|为何说朔尔茨访华,是“明智的选择”?
- 5这部“老带新”黑帮港片,“杀疯了”!
- 6华沙一大型购物中心失火超80%被烧毁
- 7厦大食堂建议本架起“双向奔赴”的桥梁
- 8俄别尔哥罗德市拉响导弹警报坍塌居民楼受伤人数上升
- 9国际护士节:他们是新生儿病房中的“临时妈妈”
- 105月13日央行开展20亿元7天期逆回购操作
- 112024成都世园会开幕一起置身充满“黑科技”的“花花世界”
- 12如何向世界讲好中国故事?上海侨界人士共探语言的重要性
- 13中新网原创专题节目《中国风》
- 14违法和不良信息举报受理和处置管理办法
- 15(申城风景线)探访儿童友好城市阅读新空间:从1米的高度看世界
- 16工信部:4月我国新能源汽车产销量同比增长均超30%
- 17华沙一大型购物中心失火超80%被烧毁
- 18违法和不良信息举报受理和处置管理办法
- 19“网约护士”治病愈心打通医疗服务“最后一公里”
- 20相向而行的力量——习近平主席对塞尔维亚、匈牙利进行国事访问纪实